A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença adquirida das células-tronco hematopoiéticas, de origem genética, causada por uma mutação somática no gene PIGA, localizado no cromossomo X.
Essa alteração compromete a síntese de âncoras GPI (glicosilfosfatidilinositol), estruturas responsáveis por fixar proteínas reguladoras na membrana das células sanguíneas. A ausência dessas proteínas, especialmente em eritrócitos, leucócitos e plaquetas, torna essas células vulneráveis à ação do sistema complemento, levando a consequências sistêmicas importantes.