O número de Doenças de Depósito Lisossômico está aumentando à medida que novas doenças são caracterizadas do ponto de vista genético e bioquímico. É provável que existam milhões de brasileiros com alguma doença genética, com uma crescente demanda de tratamentos já disponibilizados no SUS, muitos deles pelo fornecimento de medicamentos especiais e de alto custo. Nesse cenário, surgem conflitos éticos em relação à obtenção do tratamento das doenças raras, incluindo medidas judiciais.